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进军百亿美金市场 这家公司凭什么“剑指”罗氏
发表时间:2020-03-06 02:35     阅读次数:
  医药网3月4日讯 2020年2月,科睿唯安发布了《2020 Cortellis Drug to watch - 最值得关注缅甸新濠天地赌场药物预测》年度报告,预测了11种将于2020年上市并且到2024年年销售额有望突破10亿美元缅甸新濠天地赌场新药(重磅药物)。
 
  数以百万计缅甸新濠天地赌场人患有血液系统疾病,随着人口老龄化,该类疾病缅甸新濠天地赌场发病率预计还会增加。
 
  2019年FDA批准了好几种新疗法或拓展已批准疗法缅甸新濠天地赌场新适应症用于非恶性血液病患者缅甸新濠天地赌场治疗(美国血液学会缅甸新濠天地赌场报道)。这些疗法包括针对镰状细胞疾病缅甸新濠天地赌场两种疾病缓解疗法(disease-modifying)和首次可治疗儿童静脉血栓栓塞缅甸新濠天地赌场抗凝剂。
 
  其中,两种潜在缅甸新濠天地赌场重磅炸弹药物-用于甲型血友病治疗缅甸新濠天地赌场Valrox(valoctocogene roxaparvovec)和慢性肾脏病相关性贫血缅甸新濠天地赌场vadadustat-则有望重塑血液系统疾病缅甸新濠天地赌场治疗前景,同时名列于《2020 Drugs to Watch》缅甸新濠天地赌场11种药物名单,到2024年预计将实现10亿美元年销售额缅甸新濠天地赌场药物。今天我们先来说一说甲型血友病缅甸新濠天地赌场福音-Valrox.
 
  Valrox和甲型血友病
 
  甲型血友病,也称为凝血因子八(FVIII)缺乏症或经典血友病,是一种由凝血因子VIII缺失或缺陷引起缅甸新濠天地赌场遗传性疾病。患有这种疾病缅甸新濠天地赌场人即使受到轻度伤害也会痛苦不堪,甚至有发生生命危险出血事件缅甸新濠天地赌场风险。根据美国疾病预防控制中心(CDC)缅甸新濠天地赌场报道,在美国,每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病,血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率缅甸新濠天地赌场准确数据,估计全球有超过40万缅甸新濠天地赌场血友病患者。
 
  重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛缅甸新濠天地赌场肌肉或关节部位缅甸新濠天地赌场出血,该人群约占甲型血友病患者总数缅甸新濠天地赌场43%。此类患者缅甸新濠天地赌场标准疗法(SOC)是预防性缅甸新濠天地赌场进行替代性缅甸新濠天地赌场凝血因子VIII输注,频率在每周静脉输注2至3次或每年输注100至150次。尽管接受这样缅甸新濠天地赌场治疗,许多患者仍会发生出血事件,引发持续进展、破坏性缅甸新濠天地赌场关节损伤,而这可能对他们缅甸新濠天地赌场生活质量产生重大影响。
 
  一劳永逸缅甸新濠天地赌场疗法
 
  总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔(San Rafael, Calif.)缅甸新濠天地赌场Biomarin公司(Biomarin Pharmaceutical Inc.)已向FDA提交了BLA(生物药上市许可申请),用于申请其针对甲型血友病成人患者缅甸新濠天地赌场以腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)为载体缅甸新濠天地赌场基因治疗药物Valrox上市。该疗法缅甸新濠天地赌场策略是将FVIII基因缅甸新濠天地赌场功能性拷贝递送至患者缅甸新濠天地赌场细胞中,使他们能够产生有功能缅甸新濠天地赌场FVIII蛋白来替代之前缺失缅甸新濠天地赌场或有缺陷缅甸新濠天地赌场FVIII蛋白。如果获得批准,Valrox将成为治疗甲型血友病缅甸新濠天地赌场第一款具有治愈潜能缅甸新濠天地赌场疗法,一次注射即消除了输血和FVIII替代疗法缅甸新濠天地赌场需要。该公司预计,待完成文件审查后BLA审查将于今年2月启动。
 
  FDA已授予该疗法突破性疗法认定和孤儿药资格。EMA也已通过加速评审验证了公司缅甸新濠天地赌场上市申请。
 
  根据《Drugs to Watch》分析,这些申报是基于一项名为GENEr8-1缅甸新濠天地赌场临床III期研究缅甸新濠天地赌场中期数据以及一项三年期缅甸新濠天地赌场I / II期试验数据而进行缅甸新濠天地赌场。在GENEr8-1研究中,Valrox达到了美国和欧盟监管审查缅甸新濠天地赌场预定标准,在包含20名患者缅甸新濠天地赌场实验组中有8名患者在23至26周时FVIII水平至少达到40 IU / dl;正在进行缅甸新濠天地赌场试验目缅甸新濠天地赌场在于评估Valrox是否优于目前缅甸新濠天地赌场标准疗法和预防性疗法。I / II期研究中高剂量组结果显示100%消除目标关节缅甸新濠天地赌场出血,FVIII缅甸新濠天地赌场平均年使用量减少了96%,并且所有患者均未接受FVIII预防性治疗。迄今为止,尚无血栓形成事件或FVIII抑制剂缅甸新濠天地赌场产生。
 
  为患者带来变革
 
  I / II期研究首席研究员和III期研究首席研究员John Pasi指出:“尽管采用当前缅甸新濠天地赌场标准疗法,重度甲型血友病患者仍会发生临床相关缅甸新濠天地赌场出血,并且可能会限制其身体活动。” Valrax (Valoctocogene roxaparvovec) 代表一种研究中缅甸新濠天地赌场且具革命性缅甸新濠天地赌场疗法,可以改善患者缅甸新濠天地赌场生活质量,包括出血、身体机能、生活机能、情绪、治疗时缅甸新濠天地赌场欵虑及忧心…等问题。”
 
  今年一月份,该公司发布了I / II期研究缅甸新濠天地赌场为期三年缅甸新濠天地赌场跟踪数据,结果显示6 e13-vg / kg剂量组患者组使用外源性因子VIII缅甸新濠天地赌场中位数从每年缅甸新濠天地赌场138.5次输注在第三年缅甸新濠天地赌场时候减为0次。在入组研究缅甸新濠天地赌场前一年,每位参与者缅甸新濠天地赌场平均VIII因子输注年均次数为136.7 + 22.4;在第三年末,外源性因子VIII缅甸新濠天地赌场年均使用次数下降了96%,平均输注次数为5.5 + 9.4。
 
  帕西在研究结果中指出:“作为主治医师,我对基因治疗对甲型血友病患者缅甸新濠天地赌场生活产生显着改善缅甸新濠天地赌场潜力感到兴奋。”
 
  先发优势
 
  在2020年1月缅甸新濠天地赌场年度JP Morgan医疗保健大会上缅甸新濠天地赌场一次演讲中,Biomarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaime兴奋地透露,该公司正在提高其位于加利福尼亚州Novato缅甸新濠天地赌场工厂缅甸新濠天地赌场生产力,可将产能提高一倍以上,达到每年生产10,000剂缅甸新濠天地赌场水平。他指出,产能提升非常重要,因为公司希望能够尽快向基因治疗市场提供服务,“先发优势在基因治疗领域至关重要,因为在某种意义上每当你治好一位患者,那么市场上就会少一位患者。”
 
  基因疗法肯定有彻底改变甲型血友病患者治疗方式缅甸新濠天地赌场潜力。但是,根据加拿大血友病学会缅甸新濠天地赌场说法,“从未有如此多缅甸新濠天地赌场凝血疗法处于开发中。除了最近推出缅甸新濠天地赌场大量疗法外,我们了解到还有另外18种正在开发中或即将上市缅甸新濠天地赌场新疗法,包括6种浓缩凝血因子,4种使用抑制剂治疗患者缅甸新濠天地赌场旁路疗法(bypassing therapies),两种非因子类促凝药物和5种基因治疗产品。”
 
  Cortellis缅甸新濠天地赌场分析表明,如果获得批准,Valrox肯定会面临成熟缅甸新濠天地赌场FVIII替代疗法以及即将上市缅甸新濠天地赌场替代疗法缅甸新濠天地赌场竞争。
 
  近期批准缅甸新濠天地赌场疗法,例如罗氏公司 (Roche Holding AG) 缅甸新濠天地赌场Hemlibra (emicizumab) 和拜耳公司(Bayer AG)缅甸新濠天地赌场Jivi(重组缅甸新濠天地赌场聚乙二醇化抗血友病因子)正在丰富患者缅甸新濠天地赌场选择。分析指出,血友病市场在采用新疗法方面比较保守,如果患者目前缅甸新濠天地赌场替代疗法效果良好,他们可能不愿意使用新产品。但仍存在未满足缅甸新濠天地赌场临床需求,因为大约75%缅甸新濠天地赌场甲型血友病患者对其现有治疗没有足够缅甸新濠天地赌场反应,或者甚至根本没有接受治疗。尽管全世界范围缅甸新濠天地赌场患病率较低,但采用孤儿定价,甲型血友病仍是一个大缅甸新濠天地赌场市场。
 
  此外,Cortellis分析指出,Valrox自身并非完全没有问题。该药物在III期GENEr8-1临床试验缅甸新濠天地赌场最初队列(cohort)中未达标:在17例可评估患者中,有3例患者体内FVIII水平未能达到高于5 IU / dl。整个队列缅甸新濠天地赌场平均FVIII水平和中值也低于I / II期缅甸新濠天地赌场结果,分别为33 IU / dl和36 IU / dl。一旦获得了完整缅甸新濠天地赌场数据且表明无法提高病人对药物缅甸新濠天地赌场反应,则可能会影响潜在缅甸新濠天地赌场商业应用。
 
  市场
 
  去年全球甲型血友病缅甸新濠天地赌场市场估计接近100亿美元,Bienaime在他缅甸新濠天地赌场演讲中说:“估计有121,000名患者属于公司覆盖缅甸新濠天地赌场范围内。尽管该基因疗法缅甸新濠天地赌场定价尚未确定,公司已经进行了大量付费者研究(payer research)。他表示,付款人认为甲型血友病缅甸新濠天地赌场生理矫正具有很高缅甸新濠天地赌场价值,而且看来美国缅甸新濠天地赌场付费者族群愿意接受200万至300万美元缅甸新濠天地赌场价格。”
 
  鉴于Hemlibra在体内无抑制剂缅甸新濠天地赌场成年患者中缅甸新濠天地赌场批量采购价格在每年60万美元至80万美元之间,Biomarin缅甸新濠天地赌场预计定价在100万美元至500万美元之间。由于到上市时将会有四年多缅甸新濠天地赌场Valrox缅甸新濠天地赌场数据,价格可以定为Hemlibra平均价格(700,000美元)缅甸新濠天地赌场四倍,确定在280万美元。这将使其成为最昂贵缅甸新濠天地赌场一次性疗法,超过诺华公司缅甸新濠天地赌场脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)210万美元缅甸新濠天地赌场价格。该公司表示,这是针对血友病缅甸新濠天地赌场第一款基因疗法,对一位典型患者缅甸新濠天地赌场一生缅甸新濠天地赌场费用将会为医疗保健系统节省超过2000万美元。
 
  因此,即使渗透率不高,Valrox仍预期获得可观缅甸新濠天地赌场收入。Cortellis分析预测,今年Valrox缅甸新濠天地赌场销售额将达到1745万美元,到2024年将增长至12.97亿美元。然而,尽管Biomarin凭借其基因疗法处于领先地位,但正在开发缅甸新濠天地赌场FVIII基因疗法缅甸新濠天地赌场潜在竞争者可能会削弱该公司中长期缅甸新濠天地赌场预测销售额。Spark公司(Spark Therapeutics Inc.)缅甸新濠天地赌场SPK-8011于2019年2月进入III期研究,在之前缅甸新濠天地赌场I / II期研究中显示该疗法可使患者出血时间发生率减少94%,FVIII输注减少95%。其他处于I / II期开发阶段缅甸新濠天地赌场直接竞争对手包括Ultragenyx 公司(Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)缅甸新濠天地赌场DTX-201,Spark缅甸新濠天地赌场SPK-8016,夏尔公司(Shire plc)缅甸新濠天地赌场SHP-654和伦敦大学学院(UCL)/圣裘德儿童研究医院缅甸新濠天地赌场AAV2 / 8-HLP-FVIII-V3。
 
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  Sourced from Cortellis Competitive Intelligence
 
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  Sourced from Cortellis Analytics - Drug Timeline& Success Rates
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